2025年2月27日 23:38

·2024年第四季度，全球总收入达11亿美元，同比增长78%，全年全球总收入达38亿美元，同比增长55%；GAAP经营亏损持续收窄，实现全年非GAAP经营利润为正

·百悦泽^®第四季度全球销售额达8.28亿美元，同比增长100%，全年全球销售额达26亿美元，同比增长105%；BCL2抑制剂sonrotoclax和BTK CDAC BGB-16673已推进至关键性项目阶段

·第四季度推动6款新分子实体（NME）进入临床开发阶段，全年共有13款；预计2025年上半年将有多个创新性实体瘤项目进行数据读出

·公司2025年全年收入指引为49亿至53亿美元，同时重申预计GAAP经营利润为正且经营活动产生现金流为正

美国加州圣马特奥——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日公布2024年第四季度和全年财务业绩及业务进展。

“公司第四季度和全年业绩取得强劲增长，充分彰显了我们作为全球肿瘤治疗领导者的实力。百悦泽^®的持续成功，以及我们开发的业内最丰富的实体瘤管线之一，进一步巩固了这一领先地位。多项数据预计将在今年读出。”百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生表示，“目前，百悦泽^®在美国慢性淋巴细胞白血病（CLL）新患者治疗领域中处于绝对领先地位，在所有BTK抑制剂中拥有最广泛的适应症。作为公司血液学领域的基石药物，百悦泽^®与后期管线BCL2抑制剂sonrotoclax和潜在同类首创BTK CDAC还展示出巨大的联合治疗潜力。与此同时，我们充分利用多特异性抗体、蛋白降解剂和抗体偶联药物等在内的研发平台，加速推进未来在乳腺癌、肺癌和胃肠道癌等治疗领域的布局。2025年对于公司而言是一个关键的转折点，我们预计今年在美国公认会计原则（GAAP）下实现经营利润和经营性现金流为正，同时我们计划启用公司新英文名称BeOne，并已在纳斯达克启用新股票代码ONC。”

2024年第四季度和全年财务业绩一览
（单位为千美元，未经审计）

*关于公司使用非GAAP财务指标的说明，请参阅本新闻稿“关于使用非美国公认会计原则（GAAP）财务指标的说明”部分；关于每项非GAAP财务指标与最可比GAAP指标的调节，请参阅本新闻稿末尾的表格。

关键业务进展

百悦泽^®（泽布替尼）是一款可以口服的、布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，其设计主要通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借相较于其他获批BTK抑制剂差异化的药代动力学特征，百悦泽^®已被证明能在多种疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。百悦泽^®是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂。它同时也是唯一一款给药灵活，可每日一次或每日两次的BTK抑制剂。百悦泽^®临床开发项目迄今已在超过30个国家和地区开展超过35项试验，入组约7,100例患者。百悦泽^®已在全球70多个市场获批，已有超过180,000例患者接受了治疗。

• 在美国，百悦泽^®2024年第四季度的销售额为6.16亿美元，同比增长97%，全年销售额为20亿美元，同比增长106%，其中超过60%的季度环比需求增长来自于在慢性淋巴细胞白血病（CLL）适应症中的广泛使用，主要因为百悦泽^®在美国是CLL和所有其他已获批适应症新患者治疗领域的领导者，且市场份额持续提升；在欧洲，百悦泽^®2024年第四季度的销售额为1.13亿美元，同比增长148%，全年销售额为3.59亿美元，同比增长194%，主要得益于在所有主要市场的份额提升，包括德国、意大利、西班牙、法国和英国。
• 与MSN Pharmaceuticals, Inc.和MSN Laboratories Private Ltd.签署专利诉讼和解协议，授予MSN不早于2037年6月15日在美国销售百悦泽^®仿制药的权利，但根据此类和解的惯例，可能会加速或延期。

百泽安^®（替雷利珠单抗）是一款具有独特设计的人源化免疫球蛋白G4（IgG4）抗程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）单克隆抗体，能够以高亲和力和特异性与PD-1结合；其设计最大限度地减少了与巨噬细胞中Fcγ受体的结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。百泽安^®是百济神州实体瘤产品组合的基石产品，已在多种肿瘤类型和疾病领域中显示出潜力。百泽安^®临床开发项目迄今已在35个国家或地区开展70项试验，包括21项注册可用研究，入组约14,000例受试者。百泽安^®已在45个市场获批，全球超过130万例患者接受了治疗。

• 百泽安^®2024年第四季度的销售额为1.54亿美元，同比增长20%，全年销售额为6.21亿美元，同比增长16%。
• 获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部腺癌成人患者一线治疗。
• 获得欧盟委员会批准，联合化疗用于食管鳞状细胞癌和胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。

主要管线亮点

百济神州的产品组合策略强调快速生成早期临床概念验证数据，这得益于其具备速度及成本优势的全球开发运营模式（“快速概念验证”）。公司内部的全球研发团队（包括临床运营及开发）拥有约3,700人，在六大洲开展试验，并通过与超过45个国家的监管机构和研究人员合作，致力于确保严格的数据质量。这种战略性模式以数据为导向，将投资迅速投入到最有前景的、有临床差异化的候选项目中，并降低其他项目的优先级，从而最大限度地利用资源。百济神州拥有业内规模最大的肿瘤研究团队之一，在小分子和抗体药物的转化发现方面颇具实力，包括三种平台技术：多特异性抗体、嵌合式降解激活化合物（CDAC）和抗体偶联药物（ADC）。

血液学

百悦泽^®

• 在美国血液学会（ASH）年会上公布了SEQUOIA研究5年随访数据；调整COVID-19影响后，该研究表明相比苯达莫司汀联合利妥昔单抗，百悦泽^®用于治疗初治（TN）CLL患者可将疾病进展或死亡风险降低75%。
• 预计美国FDA和欧盟委员会将于2025年下半年批准百悦泽^®片剂剂型的上市申请。
• 预计将于2025年下半年取得3期MANGROVE研究针对初治套细胞淋巴瘤（MCL）的无进展生存期期中分析结果。
• 预计将于2025年下半年完成3期MAHOGANY研究中复发/难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤部分的入组。

Sonrotoclax（BCL2抑制剂）

• 计划对R/R CLL和R/R MCL的2期研究进行数据读出，并有望于2025年下半年基于这两项适应症递交潜在加速批准申请。
• ASH年会上展示的数据表明，在1/1b期研究的320mg扩展队列中，中位随访时间为1.5年时，在sonrotoclax联合百悦泽^®用于TN CLL患者的治疗中未观察到疾病进展。
• 迄今为止，临床项目已入组超过1,800例患者。
• 用于治疗TN CLL的3期CELESTIAL研究完成入组。
• 用于治疗R/R CLL和R/R MCL的全球3期试验预计将于2025年上半年完成首批患者的入组工作。
• 针对华氏巨球蛋白血症的全球2期试验正在持续入组患者。

BGB-16673（BTK CDAC）

• 用于治疗R/R CLL的潜在注册性2期研究继续入组患者，预计将于2026年读出数据。
• 迄今为止，临床项目已入组超过500例患者。
• BGB-16673对比医生选择的治疗方案用于治疗R/R CLL的3期试验预计将于2025年上半年启动。
• BGB-16673对比非共价BTK抑制剂匹妥布替尼用于治疗R/R CLL的3期头对头试验预计将于2025年下半年启动。

实体瘤

预计将于2025年上半年对BGB-43395（CDK4抑制剂）、BG-68501（CDK2抑制剂）和BG-C9074（B7H4 ADC）进行数据读出；预计将于2025年下半年取得多个项目的内部概念验证数据，包括：BG-60366（EGFR CDAC）、BGB-53038（泛KRAS抑制剂）、BG-C137（FGFR2b ADC）、BGB-C354（B7H3 ADC）和BG-C477（CEA ADC）。

肺癌

• Tarlatamab（AMG757，DLL3 x CD3双特异性T细胞接合器)：预计将于2025年上半年对于小细胞肺癌二线治疗的3期研究进行数据读出。
• Advan-TIG-302（抗TIGIT抗体）：预计将于2025年下半年对于PD(L)1高表达的非小细胞肺癌一线治疗3期研究进行期中数据分析。
• BG-60366（EGFR CDAC）：于2024年第四季度进入临床开发阶段；差异化降解剂机制可完全消除EGFR信号传导；对奥希替尼敏感和耐药的EGFR突变具有强效性；每日口服给药显示显著临床前有效性。
• BG-89894（MAT2A抑制剂）：于2024年第四季度进入剂量递增阶段；具有潜在同类最佳的特性，效力和血脑屏障穿透力更强；在临床前模型中，PRMT5抑制剂与MAT2A抑制剂可产生强效协同作用。
• BGB-58067（MTA协同PRMT5抑制剂）：于2025年1月初进入临床开发阶段；拥有良好的有效性、选择性和血脑屏障穿透力，具备“同类最佳”潜力。
• BG-T187（EGFR x MET三特异性抗体）：已于2024年第四季度启动剂量递增研究；差异化MET双表位设计，具有最佳MET抑制活性，打造“同类最佳”潜力。

乳腺癌和妇科癌症

• BGB-43395（CDK4抑制剂）：在预期有效剂量范围内，继续进行单药治疗以及联合氟维司群和来曲唑治疗的剂量递增研究；至今已入组超过180例患者，预计在2025年上半年完成概念验证；计划开展BGB-43395联合内分泌药物用于HR⁺/HER2^–转移性乳腺癌二线治疗的3期试验。
• BG-68501（CDK2抑制剂）和BG-C9074（B7H4 ADC）：继续推进单药治疗剂量递增研究；至今分别已入组超过50例患者和超过70例患者。

胃肠道癌

• 泽尼达妥单抗（靶向HER2的双特异性抗体）与替雷利珠单抗和化疗联用：预计2025年下半年将对HER2阳性胃食管腺癌一线治疗的3期研究的主要无进展生存期（PFS）进行数据读出。
• 2024年第四季度，进入临床开发阶段的NME包括：
  • BGB-53038（泛KRAS抑制剂）：强效且具有选择性，对多种肿瘤类型的KRAS突变具有广泛活性；不抑制其他RAS蛋白，限制毒性产生；19%的癌症存在KRAS突变。
  • BG-C137（FGFR2b ADC）：针对上消化道肿瘤和乳腺癌，有望成为已验证靶点的潜在“同类首创”ADC药物；在高表达和中表达模型中，有效性有望优于单克隆抗体。

炎症与免疫治疗

BGB-45035（IRAK4 CDAC）：目前正在进行单次给药剂量（SAD）和多次给药剂量（MAD）的剂量递增研究，已入组超过130例患者；强效且具有选择性的降解剂同时靶向IRAK4的激酶和支架功能，以实现靶点完全降解；计划于2025年进行2期研究；预计于2025年下半年获得组织IRAK4降解的概念验证数据。

企业进展

• 宣布拟将启用新的英文名称：BeOne Medicines（待股东批准）；新名称彰显了公司对研发创新药物，以及通过携手全球各界，服务更多患者从而消除癌症的承诺。
• 宣布与石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司就SYH2039达成全球许可协议。SYH2039（BG-89894）是一种新型MAT2A抑制剂，正作为单药治疗或联合BGB-58067（MTA协同PRMT5抑制剂）针对实体肿瘤进行开发。
• 公司纳斯达克股票代码从“BGNE”变更为“ONC”。
• 于2024年12月16日举办投资者网络直播，重点分享公司在2024年ASH年会上展示的血液肿瘤管线关键数据和在2024年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示的关键数据；于2025年1月13日参加2025年摩根大通年度医疗健康大会并进行展示。可访问公司官网的投资者专区-活动与演示文稿页面查看视频回放和相关材料。

2024年第四季度及全年财务亮点

总收入：2024年第四季度总收入为11亿美元，全年总收入为38亿美元，上年同期分别为6.34亿美元和25亿美元，主要得益于百悦泽^®在美国和欧洲的销售额增长。

产品收入：2024年第四季度，产品收入为11亿美元，全年产品收入为38亿美元，上年同期分别为6.31亿美元和22亿美元。产品收入增长主要得益于百悦泽^®的销售额增长。2024年第四季度和全年，美国是公司最大的市场，产品收入分别为6.16亿美元和20亿美元，上年同期分别为3.13亿美元和9.46亿美元。2024年第四季度，美国的销售额还受到季节性因素和客户订单时间安排的积极影响，约为3,000万美元。除百悦泽^®收入增长之外，从安进公司获得授权许可的产品和替雷利珠单抗的销售也对产品收入产生了积极影响。

毛利率：2024年第四季度和全年，GAAP下毛利占全球产品收入分别为85.6%和84.3%，上年同期为83.2%和82.7%。毛利率季度和全年同比均取得增长，主要因为与产品组合中的其他产品相比，百悦泽^®在全球销售中占比更高，但由于替雷利珠单抗转向更高效、更大规模的生产线，2024年第四季度和全年的加速折旧费用分别为1,600万美元和3,300万美元，部分抵消了该增长。经调整后（即不包括加速折旧），2024年第四季度和全年的产品销售毛利率分别增至87.4%和85.5%，而上年同期分别为83.7%和83.2%。

经营费用

下表分别概述2024年第四季度和2023年第四季度的经营费用：

下表分别概述2024年全年和2023年全年的经营费用：

研发费用：2024年第四季度和全年，GAAP和经调整研发费用均同比增长，主要因为将临床前项目推进至临床阶段、早期临床项目推进至后期开发阶段。2024年第四季度和全年，与在研项目授权引进资产相关的预付款和里程碑付款分别为6,300万美元和1.14亿美元，上年同期分别为3,180万美元和4,680万美元。

销售及管理（SG&A）费用：2024年第四季度和全年，GAAP和经调整SG&A费用均同比增长，主要是由于对百悦泽^®在全球商业化上市的持续投入，尤其是在美国和欧洲。2024年第四季度和全年，SG&A费用占产品收入的比例为45%和48%，上年同期分别为66%和69%。

净亏损

2024年第四季度和全年，GAAP净亏损较上年同期有所改善，主要得益于经营亏损减少。

2024年第四季度，每股普通股净亏损为0.11美元，每股基本美国存托股份（ADS）净亏损为1.43美元；上年同期每股普通股净亏损为0.27美元，每股基本ADS净亏损为3.53美元。2024年全年，每股普通股净亏损为0.47美元，每股基本ADS净亏损为6.12美元；上年同期每股普通股净亏损为0.65美元，每股基本ADS净亏损为8.45美元。

经营活动提供的现金：2024年第四季度，经营活动提供的现金为7,500万美元，较上年同期增长2.97亿美元。全年经营活动使用的现金为1.41亿美元，较上年同期下降10亿美元。报告期内经营现金流的改善主要得益于GAAP经营亏损和非GAAP经营利润的改善。

关于公司2024年财务报表的更多详细信息，请参阅百济神州向美国证券交易委员会提交的2024财年10-K表格。

2025全年指引

下表概述百济神州财务指引：

¹未假设任何潜在的全新、重大业务发展活动或特殊/非经常性项目。假设采用2025年1月31日的汇率。

百济神州2025年全年总收入指引为49亿至53亿美元，其中包括收入强劲增长的预期，受益于百悦泽^®在美国的领先地位以及在欧洲和全球其他重要市场的持续扩张。与2024年相比，由于产品组合和生产效率的提高，毛利率预计将处于80%至90%的中位区间。公司对GAAP经营费用的指引包括用于支持商业化和研究增长的预期投入，并继续提供重要的经营杠杆效益。非GAAP经营费用不包括与股权激励、折旧及摊销费用相关的成本，预计将与GAAP经营费用保持相同趋势，调节项目与现行做法保持不变。经营费用指引未假设任何潜在的全新、重大业务发展活动或特殊/非经常性项目。

电话会议和网络直播

公司将于美国东部时间2025年2月27日（星期四）上午8时（即北京时间2025年2月27日晚上9时）通过网络直播举行2024年第四季度和全年业绩电话会议，网络直播链接可通过百济神州公司官网（www.beigene.com）的投资者页面访问。会后将提供以演示文稿形式的相关补充信息和回放视频。

关于百济神州

百济神州是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有超过11,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注“百济神州”微信公众号。

百济神州计划使用公司官网投资者专区、公司X（前称Twitter）账户x.com/BeiGeneGlobal、公司LinkedIn账户linkedin.com/company/BeiGene、公司Facebook账户facebook.com/BeiGeneGlobal和公司Instagram账户instagram.com/BeiGeneGlobal来披露重大信息并遵守美国公平披露规则（Regulation FD）规定的披露义务。因此，除了关注百济神州的新闻发布、提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件、公开电话会议、展示和网络直播外，投资者还应该关注百济神州官网、X账户、LinkedIn账户、Facebook账户和Instagram账户。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括概念验证数据读出、临床试验活动和数据读出、研究入组和药政审批的时间；百济神州未来收入、经营利润、现金流、经营费用和毛利率；百济神州实体瘤产品管线的未来及其在多个疾病领域和治疗模式中解决未被满足的患者需求的能力；百济神州临床试验和新分子实体的未来成功；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近年度报告的10-K表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。百济神州的财务指引以估计和假设为基础，存在重大不确定性。

简明合并损益表（美国公认会计原则）
（除普通股数量、美股存托凭证（ADS）数量、每股普通股以及每股ADS数据外，其余单位均为千美元）

简明合并资产负债表摘要数据（美国公认会计原则）
（以千美元计）

未经审计的简明合并现金流量表摘要数据（美国公认会计原则）
（以千美元计）

关于使用非美国公认会计原则（GAAP）财务指标的说明

百济神州提供某些非GAAP财务指标，包括经调整经营费用和经调整经营亏损以及某些其他非GAAP利润表项目，其中每项都已根据美国GAAP进行了调整。这些非GAAP指标旨在提供更多有关公司经营业绩的信息。根据GAAP进行的调整（如适用）扣除了非现金项目，例如股权激励费用、折旧和摊销等。当某些其他特殊项目或重大事件在报告期间所发生金额较大时，也可能定期被纳入到非GAAP调整中。百济神州有一套既定的非GAAP政策，用于确定哪些费用将被排除在非GAAP财务指标之外，以及使用此类指标的相关政策、控制以及审批。公司相信，把这些非GAAP财务指标与美国GAAP数据相结合进行考虑，可以加深对百济神州经营业绩的整体理解。纳入非GAAP财务指标的目的是为了让投资者更全面地了解公司的历史和预期财务业绩和趋势，以便于对不同报告期内数据和预测信息进行比较。同时，这些非GAAP财务指标也是百济神州管理层用于规划和预测以及衡量公司业绩的指标之一。这些非GAAP财务指标应被视为对美国GAAP财务指标的补充，而不是作为替代或认为优于美国GAAP的财务指标。百济神州使用的非GAAP财务指标可能与其他公司使用的非GAAP财务指标计算方式不同，因此可能不具有可比性。

选定GAAP指标与非GAAP指标的调节
（单位均为千美元）
（未经审计）