百悦泽®获CDE纳入突破性治疗品种名单，用于初治CLL/SLL患者

2022年1月14日 17:48

北京时间2022年1月14日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）宣布，百悦泽®（泽布替尼）通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示期，被正式纳入突破性治疗品种名单，用于初治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

此次百悦泽®获CDE授予突破性治疗品种认定是基于一项用于治疗初治CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期试验的积极数据。该试验的期中分析数据表明，与化学免疫治疗相比，百悦泽®在无进展生存期方面取得改善。研究显示，在随访时间为26.15个月，基于独立审查委员会（IRC）的评估结果，百悦泽®在PFS方面超过B+R治疗方案，百悦泽®治疗组24个月PFS率为85.5%（95% CI：80.1，89.6），B+R治疗组为69.5%（95% CI：62.4，75.5），风险比（HR）为0.42（95% CI：0.27，0.63），p < 0.0001[i]。该研究证实了百悦泽®用于初治CLL/SLL的治疗潜力与良好安全性，有望为国内更多慢淋患者带来重要的治疗新选择。

百悦泽®是百济神州自主研发的新一代布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。凭借创新的药物分子结构设计，百悦泽®能减少由于脱靶效应带来的不良反应。此前公布的百悦泽®ALPINE 3期试验的期中分析显示，对比伊布替尼，百悦泽®用于治疗复发或难治性（R/R）CLL/SLL患者，在研究主要终点，即研究者评估的总缓解率，以及次要终点房颤或房扑发生率方面均展现了优效性。这一研究也再次印证了百悦泽®作为“同类最佳”BTK抑制剂的潜力。

“突破性治疗”药物是指用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比，有足够证据表明具备明显临床优势的创新药或改良型药物。对于获得突破性治疗认定的药物，CDE将优先配置审批资源，助力加快新药从研发到上市的时间。

在我国，百悦泽®已获得附条件批准，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者、既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者。经过2021年国家医保目录谈判，百悦泽®在2020年医保谈判降价的基础上，价格再度降低，大幅提升对于患者的可负担性。目前，百悦泽®三项已获批适应症均被纳入国家医保目录，并成为同类BTK抑制剂中，月治疗费用最低的产品，以更亲民的价格，惠及我国患者。

在全球，百悦泽®先后在美国、中国、加拿大、澳大利亚、欧盟等全球40多个国家和地区获批，也是首个在美国和欧盟获批上市的本土研发抗癌新药。随着百悦泽全球化足迹的迅速拓展，将有望帮助全球更多患者解决尚待满足的临床需求，改善生活质量。

关于慢性淋巴细胞白血病（CLL）

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是B细胞血液恶性肿瘤的一种重要亚型，在中老年人群中较为多发。数据显示，我国CLL发病率约为0.18/10万，随着人口老龄化加快，以及早诊早治等公众健康意识的提高，近年来CLL在我国的发病率呈现逐年上升趋势[ii],[iii]。

关于百悦泽®

百悦泽®是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持久的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

百悦泽®已获得19项批准，覆盖42个国家和地区：

  • 2019年11月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者*；
  • 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者**；
  • 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者**；
  • 2021年2月，百悦泽®在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年3月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者；
  • 2021年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者**；
  • 2021年7月，百悦泽®在智利获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年7月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年8月，百悦泽®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年8月，百悦泽®在美国获批用于治疗成人华氏巨球蛋白血症（WM）患者；
  • 2021年9月，百悦泽®在美国获批用于治疗接受过至少一种含抗CD20抗体治疗方案的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者*；
  • 2021年10月，百悦泽®在新加坡获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年10月，百悦泽®在以色列获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年10月，百悦泽®在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法以用于治疗不适合化学免疫治疗的患者； 
  • 2021年10月，百悦泽®在澳大利亚获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年10月，百悦泽®在俄罗斯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者； 
  • 2021年11月，百悦泽®在沙特阿拉伯获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者；
  • 2021年11月，百悦泽®在欧盟、冰岛、列支敦士登和挪威获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者。
  • 2021年12月，百悦泽®在英国获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法用于治疗不适合化学免疫治疗的患者；
  • 2021年12月，百悦泽®在厄瓜多尔获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的成人套细胞淋巴瘤患者。

迄今为止，百悦泽®已递交超过20项针对多项适应症的上市申请。

*该项适应症基于总缓解率获得加速批准。针对该适应症的完全批准将取决于确证性试验中临床益处的验证和描述。
**该项适应症获附条件批准。针对该适应症的完全批准将取决于正在开展的确证性随机、对照临床试验结果。

关于百济神州肿瘤学

百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2900人，团队规模还在不断扩大。这支团队目前正在全球范围支持开展100多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过14000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球超过45个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免FC-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。 

同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。

关于百济神州

百济神州是一家立足科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn。

前瞻性声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法含义内的前瞻性声明，包括关于百悦泽®与其它BTK抑制剂相比的潜在临床获益与优势、百济神州对于百悦泽®的推进计划、预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”标题下提及的计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。

参考文献：

[i]口头报告；摘要#396；简要总结请见https://www.beigene.com/pls/ash2021/sequoia
[ii]李小秋, 李甘地, 高子芬, 周小鸽, 朱雄增, 中国淋巴瘤病理研究协作组. 中国淋巴瘤亚型分布:国内多中心性病例10002例分析. 诊断学理论与实践 2012, 11(2):111-115.
[iii]Chen W, Sun K, Zheng R, et al. Cancer incidenceand mortality in China, 2014[J]. Chinese Journal of Cancer Research, 2018,30(1):1-12