2022年2月19日 17:46
目前，随着百济神州全球注册步伐的持续拓展，百悦泽®已在44个市场获批，覆盖美国、中国、欧盟、澳大利亚等多个国家和地区
北京时间2022年2月19日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）宣布，公司自主研发的BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）已经取得瑞士药品监督管理局的批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症（WM）成人，或作为不适合化学免疫治疗WM患者的一线治疗方案。此前百悦泽®已被授予“孤儿药”资格认定。
百悦泽®于2019年11月在美国取得全球首次批准，实现中国抗癌新药出海“零的突破”，随后其陆续在中国、加拿大、澳大利亚、俄罗斯、欧盟等多个国家和地区获批上市，目前其商业化足迹已遍布全球44个市场。此外，其在全球范围内仍有40多项药政申报正在审评中。
百济神州瑞士总经理Reto Kessler表示：“此次百悦泽®的获批对于瑞士的WM患者有着重要意义，也是百济神州在欧洲版图拓展中迈出的重要一步。我们的团队正在与卫生部门及医务工作者开展紧密的协作，以确保尽早将百悦泽®带给有需要的患者。”
此次百悦泽®在瑞士的获批是基于一项全球性3期试验ASPEN研究的数据，这是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验（NCT03053440），旨在评估百悦泽®对比伊布替尼，用于治疗携带MYD88突变（MYD88MUT）的复发/难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN试验中，百悦泽®相比伊布替尼，展示出了数值更高的非常好的部分缓解（VGPR）率和安全性特性，尽管该试验在与深度缓解（VGPR或更佳）相关的统计学优效性上未能达到主要终点。经独立审查委员会（IRC）基于修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM）缓解标准评估， 在总体意向性治疗（ITT）人群中，百悦泽®组取得的完全缓解率（CR）与VGPR率的总和为29%（95% CI：20，40），而伊布替尼组则为19%（95% CI：12，30）。
在ASPEN试验中，共有101例WM患者随机分配接受百悦泽®治疗，其中4%的患者因不良事件终止治疗，包括心脏肥大、中性粒细胞减少症、浆细胞骨髓瘤和硬膜下出血。14%的患者由于不良事件降低用药剂量，这些不良事件中最常见的是中性粒细胞减少症（3.0%）和腹泻（2.0%）。
百悦泽®的推荐剂量为160 mg每日两次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根据不良反应调整剂量，存在重度肝损害和正服用与百悦泽®存在潜在药物相互作用的药物的患者，可降低剂量。
关于华氏巨球蛋白血症
华氏巨球蛋白血症（WM）是一种相对惰性且罕见的B细胞恶性肿瘤，表现为分泌单克隆免疫球蛋白M（IgM）的淋巴浆细胞侵犯骨髓。WM约占所有非霍奇金淋巴瘤的1%，通常在诊断后进展缓慢。[i]该疾病通常发于老年人群，主要见于骨髓，尽管淋巴结和脾脏也可能受累。[ii]在整个欧洲，WM的估计发病率约为每100万男性中有7例，每100万女性中有4例。[iii]
关于百悦泽®
百悦泽®（泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽®开展了广泛的临床开发项目，其在28个市场先后开展了35项临床试验，共入组3900多例受试者。迄今为止，百悦泽®已在包括美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚和瑞士等40多个国家和地区获得20多项批准。目前，百悦泽®在全球范围内还有40多项药政申报正在审评中。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已有约2,900人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持100多项正在进行或筹备中的临床研究的展开，已招募患者和健康受试者超过14,500人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球 45 多个国家/地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。
2021年1月，百济神州和诺华宣布合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州的抗PD-1抗体百泽安®。基于这一成果丰富的合作，FDA正在对百泽安®的新药上市许可申请（BLA）进行审评，同时，百济神州和诺华于2021年12月宣布了两项新的协议，授予诺华共同开发、生产和商业化百济神州的TIGIT抑制剂ociperlimab（当前处于3期临床开发阶段），并百济神州的产品组合中授予5款已获批的诺华肿瘤产品在中国指定区域的权益。
关于百济神州
百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。欲了解更多信息，请访问http://www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法中定义的前瞻性声明，包括有关百悦泽®在瑞士和其他市场的未来开发和潜在商业化的声明、以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的愿景和目标。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和商业化并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
参考文献：
[i].Lymphoma Research Foundation. Getting the Facts: Waldenström Macroglobulinemia. Available at https://lymphoma.org/wp-content/uploads/2020/09/LRF-Waldenstrom-Macroglobulinemia_Factsheet.pdf. Updated 2020.
[ii].Lymphoma Research Foundation. Available at https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. Accessed December 2020.
[iii].Buske, C, et al. Treatment and outcome patterns in European patients with Waldenström’s macroglobulinaemia: a large, observational, retrospective chart review. The Lancet Haematology 2018; 5: e0299-309.